Estados Unidos aprueba un medicamento contra la ELA pese a las dudas sobre su eficacia

Estados Unidos aprueba un medicamento contra la ELA pese a las dudas sobre su eficacia

Los enfermos abogaban por su aprobación ante la falta de alternativas para la enfermedad

Por Miguel Gimenez, en El Pais Ciencia Washington del 29 de setiembre de 2022

Estados Unidos ha aprobado la comercialización de Relyvrio, un medicamento para el tratamiento de pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una enfermedad incurable, según ha anunciado la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés). El regulador farmacéutico ha dado su visto bueno al medicamento a pesar de las dudas sobre su eficacia sin esperar al resultado de un ensayo clínico más amplio, dada la falta de alternativas. Los ensayos con Relyvrio han sido financiados en parte con los fondos obtenidos con el reto del ice bucket, que se convirtió en viral hace unos años.

La FDA afirma que la eficacia de Relyvrio (fenilbutirato sódico/taurursodiol) para el tratamiento de la ELA quedó demostrada en un estudio multicéntrico de 24 semanas, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y con grupos paralelos. En el ensayo, 137 pacientes adultos con ELA fueron aleatorizados para recibir el fármaco o placebo. Los pacientes tratados con Relyvrio experimentaron una tasa de deterioro más lenta en una evaluación clínica de su funcionalidad en comparación con los que recibieron placebo. Además, se observó una mayor supervivencia global en un análisis a largo plazo de los pacientes que recibieron inicialmente el compuesto frente a los que recibieron placebo.

La documentación publicada por la FDA, sin embargo, admite que se ha aplicado una flexibilidad regulatoria en este caso, pues reconoce que en los resultados hay “un grado de incertidumbre residual acerca de la evidencia de efectividad que excede” lo habitual para la aprobación de medicamentos. “Sin embargo, dada la naturaleza seria y amenazante para la vida de la ELA y la importante necesidad insatisfecha, este nivel de incertidumbre es aceptable en esta instancia y la consideración de estos resultados en el contexto de la flexibilidad regulatoria es apropiada”, añade.

La ELA es una enfermedad rara que ataca y mata las células nerviosas que controlan los músculos voluntarios. Los músculos voluntarios producen movimientos como masticar, caminar, respirar y hablar. La ELA hace que los nervios pierdan la capacidad de activar músculos específicos, lo que hace que los músculos se debiliten y conduzcan a la parálisis. Se trata de una enfermedad progresiva que sigue empeorando con el tiempo. En la mayoría de los casos se produce la muerte por insuficiencia respiratoria, normalmente en un plazo de tres a cinco años desde la aparición de los primeros síntomas.

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