Una terapia experimental basada en edición genética CRISPR logró reducir de manera sostenida el colesterol LDL y los triglicéridos mediante una única intervención. Los primeros resultados abren la posibilidad de reemplazar tratamientos permanentes por una modificación genética duradera, aunque todavía será necesario demostrar su seguridad y eficacia en estudios de mayor escala.
Resumido del original por Carolyn Y. Johnson para https://www.nytimes.com/2026/08/28/science/an-experimental-single-time-treatment-slashed-cholesterol-for-a-year.html?smid=nytcore-ios-share
Un ensayo clínico utilizó la tecnología CRISPR para modificar un gen relacionado con el metabolismo del colesterol. En los pacientes que recibieron la dosis más alta, el colesterol LDL y los triglicéridos disminuyeron alrededor de un 50% y se mantuvieron en esos niveles durante un año. Los resultados son alentadores, aunque la investigación se encuentra todavía en sus primeras etapas.
La mayoría de los tratamientos destinados a controlar el colesterol requieren continuidad: medicamentos diarios, inyecciones periódicas y cambios sostenidos en el estilo de vida. Una nueva línea de investigación propone algo muy diferente: intervenir una sola vez sobre un gen y conseguir que el efecto se mantenga durante años o, potencialmente, mucho más tiempo.
Un pequeño estudio realizado con 15 pacientes acaba de aportar resultados alentadores en esa dirección. Mediante una única infusión de un tratamiento experimental basado en CRISPR-Cas9, los investigadores consiguieron reducir significativamente el colesterol LDL —conocido como colesterol “malo”— y los triglicéridos. En los cuatro pacientes que recibieron la dosis más alta, ambos indicadores disminuyeron aproximadamente un 50% y se mantuvieron estables un año después.
El tratamiento, denominado CTX310, fue desarrollado por CRISPR Therapeutics. Utiliza nanopartículas lipídicas —pequeñas estructuras formadas por grasas— para transportar hasta el hígado las herramientas necesarias para realizar la edición genética. El objetivo es un gen llamado ANGPTL3, que participa en la regulación del metabolismo de las grasas. Los científicos observaron hace tiempo que algunas personas poseen naturalmente variantes que impiden el funcionamiento normal de este gen. Esas personas presentan niveles muy bajos de colesterol y triglicéridos y, además, un menor riesgo de enfermedades cardiovasculares. La nueva estrategia intenta reproducir mediante edición genética esa condición favorable. CRISPR actúa como una herramienta molecular capaz de localizar un segmento específico del ADN y modificarlo. En este caso, busca desactivar ANGPTL3 en las células del hígado y reducir así de manera prolongada los niveles de lípidos en la sangre. La posibilidad resulta especialmente atractiva porque las enfermedades cardiovasculares continúan siendo una de las principales causas de muerte en el mundo. Aunque existen tratamientos eficaces, como las estatinas, muchas personas abandonan la medicación o tienen dificultades para mantenerla durante toda su vida. Una intervención realizada una única vez podría modificar ese escenario. En lugar de administrar continuamente un medicamento para controlar un factor de riesgo, se intentaría modificar directamente uno de los mecanismos biológicos que contribuyen a generarlo.
Sin embargo, los resultados deben interpretarse con prudencia. Se trata de un estudio inicial, realizado solamente con 15 personas y destinado principalmente a evaluar seguridad y determinar las dosis adecuadas. La edición genética introduce además un interrogante fundamental: una modificación diseñada para ser duradera exige comprobar también su seguridad durante períodos igualmente prolongados. Por esa razón, los pacientes deberán continuar bajo seguimiento durante 15 años. La próxima fase incorporará algunas decenas de participantes y, si los resultados son satisfactorios, posteriormente deberá realizarse un ensayo clínico mucho mayor para evaluar definitivamente su seguridad y eficacia.La edición genética ya comenzó a transformar el tratamiento de algunas enfermedades poco frecuentes. El desafío que plantea esta investigación es diferente y posiblemente mucho mayor: comprobar si también puede utilizarse frente a enfermedades tan comunes como las cardiovasculares.
Todavía faltan años de investigación. Pero la posibilidad de reemplazar un tratamiento permanente por una intervención genética realizada una sola vez comienza a dejar de pertenecer exclusivamente al terreno de las hipótesis.
