Un fármaco realmente extraordinario ayuda a la enfermedad de las neuronas motoras

Un fármaco realmente extraordinario ayuda a la enfermedad de las neuronas motoras

Por James Gallagher Salud y Ciencia en BBC News del 22 de Setiembre de 2022

Los científicos dicen que han ralentizado e incluso revertido parte del declive devastador e implacable causado por la enfermedad de las neuronas motoras (MND, por sus siglas en inglés).

El tratamiento funciona en solo el 2% de los pacientes, pero se ha descrito como “realmente notable” y un “verdadero momento de esperanza” para toda la enfermedad.

Una destacada experta dijo que era la primera vez que veía mejorar a los pacientes, pero que esto no es una cura.

La Asociación MND dijo que había una “confianza creciente” en la terapia.

La MND, también conocida como esclerosis lateral amiotrófica (ELA), es causada por la muerte de los nervios que llevan los mensajes del cerebro a los músculos de las personas. Afecta su capacidad para moverse, hablar e incluso respirar.

Les Wood ha podido volver a disfrutar de unas vacaciones en España con su mujer
Les Wood, de 68 años, de South Yorkshire, fue el primer paciente británico en el ensayo internacional, publicado en el New England Journal of Medicine.

MND lo había obligado a él, un electricista, y a su esposa, Val, una enfermera, a abandonar sus carreras, ya que caminar y usar sus manos se volvió más difícil.

Una mutación en una parte específica de su código genético conduce a la producción de una forma tóxica de la proteína SOD1, que mata las neuronas motoras. Estas mutaciones causan alrededor del 2% de los casos de MND, pero uno de cada cinco de los que se dan en familias.

El ensayo en 108 personas, financiado por la compañía farmacéutica Biogen, utilizó un tipo innovador de medicamento llamado silenciamiento génico. El fármaco tofersen silencia eficazmente el ADN defectuoso, por lo que se produce menos SOD1.


El tratamiento requiere punciones lumbares mensuales, en las que se pasa una aguja entre los huesos de la columna vertebral para colocar el medicamento directamente en el líquido cefalorraquídeo.

Después de seis meses de terapia, los que recibieron el medicamento tenían niveles más bajos de SOD1 pero físicamente no estaban mejor.

Sin embargo, después de un año, el ritmo de la enfermedad se estaba desacelerando y los síntomas de algunos pacientes mejoraron.

Les tomó su primera dosis en 2016, y en videos caseros grabados un año después, dijo: “Realmente podría decir, con el corazón en la mano, que me sentí mejor”.

“De hecho, entré a la casa, sin bastones pensé: ‘Esta droga está funcionando'”.

Ahora, dice: “La MND es una enfermedad progresiva, así que aunque mis síntomas han seguido empeorando, no estaría sin el medicamento y la diferencia que sé que ha hecho en mi calidad de vida”.

Dame Pamela Shaw Univ Sheffield


Para la profesora Dame Pamela Shaw, directora del Instituto de Neurociencia de Sheffield y veterana de más de 25 ensayos clínicos sobre la enfermedad, esto fue algo increíble.

Ella dijo: “Esta es la primera vez que los pacientes participantes informaron una mejora en su función motora” : ‘Puedo caminar sin mis bastones. Puedo subir los escalones de mi jardín, lo que no he podido hacer en dos años. puedo escribir mis tarjetas de Navidad este año, lo que no pude hacer el año pasado'”.

Los resultados fueron un “verdadero momento de esperanza” y el comienzo de una “nueva era” en la que también podemos esperar avances en otras formas de MND.

En las primeras etapas, dicen los investigadores, el fármaco detiene un daño mayor. No puede conducir a la formación de nuevas neuronas motoras y las restantes pueden tardar un año en recuperarse y formar nuevas conexiones con el tejido muscular.

Ver nota completa en https://www.bbc.com/news/health-62851186

1 thought on “Un fármaco realmente extraordinario ayuda a la enfermedad de las neuronas motoras”

  1. Alfredo Rabasedas

    Existe alguna posibilidad que pueda utilizarse para la enfermedad de Psrkison. No entiendo que luego de varias décadas de I+D no se encuentre una solución para esta terrible enfermedad.

    Saludos, Alfredo.

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